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변형 요법은 혈우병 B를 치료합니다

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영국 의사들은 “변형” 요법이 출혈 장애 B형 혈우병 환자를 효과적으로 치료했다고 말합니다.

이 치료법은 사람들의 혈액이 응고되고 출혈을 멈추기 위해 고군분투하게 만드는 유전적 결함을 교정합니다.

먹튀검증 치료법을 테스트한 실험에 참여했던 Elliott Mason은 이제 자신의 삶이 “완전히 정상적”으로 느껴진다고 말합니다.

의료 팀은 혈우병에 걸린 대부분의 성인이 향후 3년 안에 완치될 수 있다고 말합니다. 엘리엇은 태어난 날부터 응고

인자 IX라는 중요한 단백질을 충분히 만들 수 없었습니다. 자해를 해서 딱지가 되었을 때 응고 인자 IX는 출혈을 멈추게

하는 단백질 중 하나입니다. 그것은 Elliott가 “다칠까 봐 걱정하며” 자랐고, 선생님들은 “나를 뽁뽁이로 싸서” 자랐다는 것을

의미했습니다. 그가 하고 싶은 스포츠 – 럭비 -는 완전히 금지되어 있었습니다. “나는 내가 다르고 일을 할 수 없다는

사실이 마음에 들지 않았습니다.”라고 그는 말합니다. 어느 시점에서 Elliott는 치명적인 출혈을 방지하기 위해 격일로 인자 IX를 주사하고 있었습니다.

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그러나 출혈로 인해 관절에 심각한 손상을 입는 혈우병 환자들과 달리 그는 건강을 유지할 수 있었습니다.

Royal Free Hospital and University College London의 Pratima Chowdary 교수는 “극심한 고통을 겪고 있는 어린 환자들이

많이 있으며 관절 손상을 되돌리기 위해 우리가 할 수 있는 일은 아무것도 없습니다.”라고 말했습니다. Elliot은 결측 인자 IX 제조 지침.

이 바이러스는 청사진을 간에 전달한 후 응고 단백질을 생산하기 시작하는 미세한 우편 배달부처럼 작동합니다.

Elliott의 몸에 떨어지는 데 약 한 시간이 걸리는 일회성 주입이었습니다. 그는 자신의 혈액 내 인자 IX의 양이 정상 수준의

1%에서 정상으로 떨어지는 것을 보고 “놀랐다”고 회상합니다. New England Journal of Medicine에 발표된 연구

결과에 따르면 치료를 받은 환자 10명 중 9명이 더 이상 치료를 받지 않는 것으로 나타났습니다. 응고 인자 IX 주사가 필요했습니다.

현재 런던에 살고 있는 Elliott는 “치료를 받은 이후로 치료를 받은 적이 없습니다. 모든 것이 정말 기적이고 과학입니다.

하지만 제게는 정말 기적처럼 느껴집니다.”라고 말합니다. “내 삶은 완전히 정상입니다. 멈추고 ‘내 혈우병이 여기에 어떤

영향을 미칠까?’라고 생각해야 할 것은 없습니다.” Elliott의 경우 스키와 오토바이 타기가 포함됩니다. “결과에 매우 흥분됩니다.

“라고 Chowdary 교수가 말했습니다. 그녀는 치료 후 약 1년 후 갑자기 사람들이 “나는 혈우병에 대해 전혀 걱정할 필요가 없다”는 것을 깨달았을 때 “변형적 영향”이 있었다고 말합니다.

이 시험은 혈우병 A와 B를 모두 치료하는 일련의 획기적인 것 중 가장 최근의 것입니다. Chowdary 교수는 혈우병 치료가

“다음 번에 대다수의 성인에게 현실이 될 것이기 때문에” 이제 “내 다음 직업을 찾고 있다”고 말했습니다. 1~3년.

” 그러나 대답이 필요한 질문이 여전히 있습니다. 유전자 치료 비용은 얼마입니까? 현재의 응고 인자 주사 비용은 연간 환자당 £150,000에서 £200,000 사이입니다.
치료는 얼마나 오래 지속됩니까? 연구에 따르면 최소 10년이 될 것이라고 제안하지만 아무도 확실하지 않습니다.
얼마나 일찍 치료를 받을 수 있습니까? 12세 이전에 간은 아직 발달 중이지만 과학자들은 그때부터 선택이 될 수 있기를 희망합니다.More News